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前沿进展
不罕见的罕见病:肺动脉高压患者药物需求未满足

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罗晶

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肺动脉高压(Pulmonary arterial hypertension, PAH)是肺高血压的一种,指孤立性肺动脉压力升高,而左心房与肺静脉压力正常。虽属于罕见病,但病情进展快、恶性程度高,被称为“肺血管的恶性肿瘤”。

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“肺动脉高压诊疗过程中最大的问题是民众对其了解非常少,甚至一些普通的呼吸科医生、心内科医生对此都了解较少。”上海市肺科医院肺循环科主任王岚博士表示,“不了解这个疾病,就很难意识到它的严重性、危害性以及对治疗的配合性。”

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靶向新药提高生存率

肺动脉高压是一个并不罕见的罕见病。“在中国,最新数据显示慢阻肺的发病率有将近11%左右,其中发生肺动脉高压的患者有20%~50%。这是个非常大的数字。”王岚介绍。

肺动脉高压在我国经历了无药可治的阶段,在2006年以前,我国没有PAH靶向药物,患者的中位生存期仅为2.8年。《中国肺高血压诊断和治疗指南2018》提到,2007年以后多款靶向新药上市,我国的PAH的治疗进入多元化阶段,如慢性血栓栓塞性肺高血压(CTEPH),我国已上市了第一个适应症靶向药物利奥西呱。

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“有了这么多好的药以后,我国肺动脉高压的生存率得到了显着提升。”王岚指出。

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过去的11年间,国内外肺高血压领域研究进展迅速,研究者们正在不断加深对该病复杂疾病发病机制的认识。“随着检测技术提高和治疗途径的多样化,我相信肺动脉高压有一天也会像高血压一样成为慢病。”上海市肺科医院肺循环科赵勤华说。

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亟需医保覆盖

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近年来,肺动脉高压逐渐受到关注,多款药物也作为罕见病药物享受了减税等政策,然而,由于大部分新型靶向药物不在医保报销范围,患者一旦确诊,就意味着沉重的经济负担。由于确诊患者多数情况下意味着丧失劳动能力,因此连每个月5000-6000元最基础的维持治疗也显得捉襟见肘。

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“肺动脉高压的治疗给患者带来了经济上的负担,从而反过来又影响了他们的治疗。”中国医学科学院阜外医院血栓性疾病诊治中心主任荆志成教授谈到。

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中国医学科学院阜外医院血栓性疾病诊治中心主任

荆志成教授

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此外,肺动脉高压治疗强调早诊早治,2018年的第六届肺动脉高压大会就提出了“早期联合”的概念:如果在早期进行联合治疗、使用充足的药物,患者的预后就会比较理想。

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“肺动脉高压和肿瘤不一样。肿瘤经过一段时间的治疗后,可能还是会有进行性的进展,但肺动脉经过药物联合治疗后,整个预后是可以大幅度进行改善的。因此,对其进行经济投入、改善其预后,我认为是很值得做的一件事情。”王岚说。

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据悉,目前包括上海在内的全国大部分地方,肺动脉高压的靶向药都不在医保覆盖范围内,而将其纳入地方医保的部分地区,也可能面临着无药可开的困境。“使用靶向药物后,患者的寿命和生活质量获得了提高,劳动能力得到了提高,它带来的回报非常大。”荆志成谈到,“我们应该密切关注这个群体的用药可及性问题。”

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转自:医药经济报

整理者:陈海霞

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